Präklinische Forschung

Die Arbeitsgruppe präklinische Forschung entwickelt neue Therapieansätze für neurologische, insbesondere neurodegenerative Erkrankungen des Kindesalters. Diese Erkrankungsgruppe beinhaltet vornehmlich seltene Erkrankungen ohne existierende Therapien aber einem großen Therapiebedarf. Die Entwicklung von Therapieansätzen erfolgt dabei durch die Identifizierung sinnvoller, intrazellulärer Targets, die gezielt medikamentös beeinflusst werden können, um die Pathophysiologie umzukehren. Neben der Identifizierung spezifischer Targets kommen darüberhinaus Hochdurchsatzdrugscreeningverfahren zum Einsatz, um ungezielt therapeutisch Wirksame Substanzen zu ermitteln. Hierfür werden neue Analyseverfahren und Assays entwickelt, um ein sinnvolles therapeutisches Ansprechen in-vitro messen zu können. Erkenntnisse aus diesen Ansätzen können auf andere neurodegenerative Erkrankungen auch des Erwachsenenalters übertragen werden, da es sich vielfach um ähnliche intrazelluläre Pathomechanismen handelt.