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Patientenspezifische und Genomeditierung-editierte humane iPSCs haben das Feld der Krankheitsmodellierung revolutioniert. iPSCs können in einem krankheits- oder patientenspezifischen Kontext abgeleitet werden, was eine Vielzahl von Anwendungen ermöglicht: Nach der Differenzierung in krankheitsrelevante Zelltypen können iPSCs mit dem gewünschten genetischen Hintergrund als Krankheitsmodelle verwendet werden, um krankheitsverursachende Mechanismen zu untersuchen und neue therapeutische Wirkstoffe zu screenen und zu testen.

Unser Team bietet: 

• Kundenspezifische Erzeugung von iPSC-Krankheitsmodellen mit Hilfe der Genomeditierung-Technologie
• Zugang zu einer großen Biobank mit iPSC-Linien von Patienten mit neuronalen und kardiovaskulären Erkrankungen
• Gezielte Differenzierung von iPSCs in krankheitsrelevante funktionelle Zelltypen (einschließlich der Ableitung verschiedener neuronaler oder kardialer Subtypen) bis hin zur Organoid- und Gewebeebene
• Funktionelle und molekulare Assays zur Bewertung der Schwere krankheitsspezifischer Phänotypen, einschließlich der Etablierung und Validierung von robusten Messwerten

Die Cell-Painting Methode ermöglicht die parallele Erfassung verschiedener zellulärer Parameter. Durch den Einsatz von Gen-Editing zur gleichzeitigen Markierung subzellulärer Kompartimente und Organellen in Kombination mit genetischen Biosensoren haben wir das Cell-Painting auf die nächste Stufe gehoben. Unsere iPSC-Reporter ermöglichen die high-content Bildaufnahme von iPSC-abgeleiteten Zellen und ihrer Reaktion auf Medikamente, Toxine usw. in Echtzeit über Stunden, Tage und Wochen. 

Unsere Lösungen umfassen:

• Visualisierung verschiedener subzellulärer Kompartimente und Organellen (z. B. Mitochondrien, Endosomen, Lysosomen, Golgi-Apparat, Zellkerne, neuronale Synapsen, Herzsarkomere usw.) 
• Entwicklung und Optimierung von genetischen Biosensoren (z. B. zur Aufzeichnung der Apoptose oder der Aktivität bestimmter Signalübertragungswege)

Menschliche iPSCs und krankheitsrelevante iPSC-Zelltypen (wie Neuronen, Hepatozyten oder Kardiomyozyten) sind ein leistungsfähiges Instrument für die Untersuchung zellulärer Reaktionen auf Substanzen, Medikamente und Toxine, um neue Therapeutika oder toxische Wirkstoffdosen zu identifizieren. Hier ermöglichen automatisierte High-Content-Imaging-Systeme in Kombination mit KI-gestützten Deep-Learning-Ansätzen das gleichzeitige Screening mehrerer Substanzen und die Erkennung unvoreingenommener und unvorhersehbarer phänotypischer Muster.

Unsere Lösungen umfassen:

• Etablierung und Optimierung krankheitsspezifischer iPSC-basierter Screening-Plattformen für Echtzeit-Tests von Wirkstoffen und Toxizität 
• Verwendung von iPSC-Krankheitsmodellen und iPSC-Reportern für Zellmalerei 2.0 in High-Content-Screening-Plattformen

Fell J, Pavez-Giani MG, Koitka F, Kensah G, Santos GL, van der Vorst EPC, Lenz C, Salinas G, Busley AV, Fedorenko A, Hindmarsh R, Wolf CM, Lutz S, Hasenfuss G, Zimmermann WH, Wollnik B, Cyganek L. Targeting Interleukin-8-Mediated Cellular Crosstalk Reverses Hypertrophic Cardiomyopathy and Cardiac Fibrosis in Noonan Syndrome.
Circulation. 2026.
doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.125.074155

Zink A, Dai DF, Wittich A, Henke MT, Pedrotti G, Heiduschka S, Aguilar GS, Pentimalli TM, Brueser C, Notopoulou S, Zhaivoron A, Umar AR, Petersilie L, Jerred C, Bergmans J, Schumacher F, Keller-Findeisen J, Rybak-Wolf A, Stach D, Reinshagen J, Zaliani A, Haferkamp U, Euro L, Di Donfrancesco A, Santanatoglia C, Cappellozza E, Suarez Cubero M, Pavez-Giani M, Bakumenko O, Meierhofer D, Foley A, Morales-Gonzalez S, Tolle I, Herebian D, Bonesso D, Szabo I, Cecchetto G, Wong S, Moresco M, Maresca A, Decimo I, Adjobo-Hermans MJW, Kleuser B, Cyganek L, Mühlhausen C, Schlotawa L, Tiranti V, Rossi A, Mayatepek E, La Morgia C, Carelli V, Klopstock T, Distelmaier F, Ullah G, Jakobs S, Rajewsky N, Rose CR, Petrakis S, Edenhofer F, Koopmann W, Brunetti D, Lisowski P, Suomalainen A, del Sol A, Bottani E, Pless O, Schuelke M, Prigione A. Pluripotent stem cell-based drug discovery uncovers sildenafil as a treatment for mitochondrial disease.
Cell. 2026; 189(6):1656-1679.e42.
doi: 10.1016/j.cell.2026.02.008.

Alekseev A, Hunniford V, Zerche M, Jeschke M, El May F, Vavakou A, Siegenthaler D, Hüser MA, Kiehn SM, Garrido-Charles A, Meyer A, Rambousky A, Alvanos T, Witzke I, Rojas-Garcia KD, Draband MD, Cyganek L, Klein E, Ruther P, Huet A, Trenholm S, Macé E, Kusch K, Bruegmann T, Wolf BJ, Mager T, Moser T. Efficient and sustained optogenetic control of sensory and cardiac systems.
Nat Biomed Eng. 2025;
doi: 10.1038/s41551-025-01461-1

Bögershausen N, Cavdarli B, Nagai TH, Milev MP, Wolff A, Mehranfar M, Schmidt J, Choudhary D, Gutiérrez-Gutiérrez Ó, Cyganek L, Saint-Dic D, Zibat A, Köhrer K, Wollenweber TE, Wieczorek D, Altmüller J, Borodina T, Kaçar D, Haliloğlu G, Li Y, Thiel C, Sacher M, Knapik EW, Yigit G, Wollnik B. SEC24C deficiency causes trafficking and glycosylation abnormalities in an epileptic encephalopathy with cataracts and dyserythropoeisis.
JCI Insight. 2025; 10(9):e173484.
doi: 10.1172/jci.insight.173484

Busley AV, Gutiérrez-Gutiérrez Ó, Hammer E, Koitka F, Mirzaiebadizi A, Steinegger M, Pape C, Böhmer L, Schroeder H, Kleinsorge M, Engler M, Cirstea IC, Gremer L, Willbold D, Altmüller J, Marbach F, Hasenfuss G, Zimmermann WH, Ahmadian MR, Wollnik B, Cyganek L. Mutation-induced LZTR1 polymerization provokes cardiac pathology in recessive Noonan syndrome.
Cell Rep. 2024; 43(7):114448.
doi: 10.1016/j.celrep.2024.114448

Knauer C, Haltern H, Schoger E, Kügler S, Roos L, Zelarayán LC, Hasenfuss G, Zimmermann WH, Wollnik B, Cyganek L. Preclinical evaluation of CRISPR-based therapies for Noonan syndrome caused by deep-intronic LZTR1 variants.
Mol Ther Nucleic Acids. 2024; 35(1):102123.
doi: 10.1016/j.omtn.2024.102123