Präklinische Forschung

Für die Untersuchung von Krankheiten, die ein oder mehrere Organe betreffen, fehlten bislang geeignete und authentische menschliche Modellsysteme. Menschliche induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) überwinden diese Einschränkungen und stellen ein ideales menschliches Krankheitsmodell dar, da sie Krankheitsphänotypen in der Kulturschale rekapitulieren. 

Unsere Gruppe entwickelt eine einzigartige und leistungsstarke Plattform von iPSC-Krankheits- und Reportermodellen, die es ermöglichen, die zugrunde liegenden pathologischen Mechanismen zu untersuchen und Wirkstoffe und Toxine zu screenen und zu testen. Unser erfahrenes Team verfügt über mehr als 10 Jahre Erfahrung in der Modellierung von iPSC-Krankheiten sowie über langjährige und umfassende Kenntnisse in der CRISPR/Cas9-Genom-Editierung.

Unser Portfolio umfasst (1) die kundenspezifische Generierung und Phänotypisierung von iPSC-Krankheitsmodellen, (2) die Entwicklung von iPSC-Reportern des Typs cell painting 2.0 für die multiparametrische zelluläre Phänotypisierung und (3) die Verwendung von iPSC-Krankheits- und Reportermodellen in High-Content-Screening-Anwendungen.

Die Arbeitsgruppe präklinische Forschung entwickelt neue Therapieansätze für neurologische, insbesondere neurodegenerative Erkrankungen des Kindesalters. Diese Erkrankungsgruppe beinhaltet vornehmlich seltene Erkrankungen ohne existierende Therapien aber einem großen Therapiebedarf. Die Entwicklung von Therapieansätzen erfolgt dabei durch die Identifizierung sinnvoller, intrazellulärer Targets, die gezielt medikamentös beeinflusst werden können, um die Pathophysiologie umzukehren. Neben der Identifizierung spezifischer Targets kommen darüberhinaus Hochdurchsatzdrugscreeningverfahren zum Einsatz, um ungezielt therapeutisch Wirksame Substanzen zu ermitteln. Hierfür werden neue Analyseverfahren und Assays entwickelt, um ein sinnvolles therapeutisches Ansprechen in-vitro messen zu können. Erkenntnisse aus diesen Ansätzen können auf andere neurodegenerative Erkrankungen auch des Erwachsenenalters übertragen werden, da es sich vielfach um ähnliche intrazelluläre Pathomechanismen handelt.