Präklinische Forschung

Für die Untersuchung von Krankheiten, die ein oder mehrere Organe betreffen, fehlten bislang geeignete und authentische menschliche Modellsysteme. Menschliche induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) überwinden diese Einschränkungen und stellen ein ideales menschliches Krankheitsmodell dar, da sie Krankheitsphänotypen in der Kulturschale rekapitulieren. 

Unsere Gruppe entwickelt eine einzigartige und leistungsstarke Plattform von iPSC-Krankheits- und Reportermodellen, die es ermöglichen, die zugrunde liegenden pathologischen Mechanismen zu untersuchen und Wirkstoffe und Toxine zu screenen und zu testen. Unser erfahrenes Team verfügt über mehr als 10 Jahre Erfahrung in der Modellierung von iPSC-Krankheiten sowie über langjährige und umfassende Kenntnisse in der Genomeditierung.

Leistungsangebot

• Kundenspezifische Generierung und Qualitätskontrolle von humanen iPSCs aus Patientenproben und von gesunden Spendern.
• Genomeditierung in iPSCs zur Erzeugung isogener Kontroll- und Krankheitsmodelle sowie zur Entwicklung von iPSC-Reporterzelllinien.
• Nutzung etablierter iPSC-Modelle aus großen nationalen und internationalen iPSC-Repositorien.
• Robuste Differenzierung humaner iPSCs in krankheitsrelevante Zelltypen und Gewebe des (neuro)ektodermalen, mesodermalen und endodermalen Ursprungs in 2D- und 3D-Formaten.
• Multiparametrische molekulare und zelluläre Phänotypisierung von iPSC-Krankheitsmodellen, unter anderem optimiert auf High-Content Imaging.
• Kontinuierliche Entwicklung, Optimierung und Prozessautomatisierung zellbasierter Assays.
• Screening neuer und bereits zugelassener Wirkstoffe sowie potentiell toxischer Substanzen zur Analyse von Wirksamkeit, Toxizität und zellulären Wirkmechanismen.
• Funktionelle Charakterisierung komplexer iPSC-basierter Modelle, unter anderem unter anderem mittels Gehirnorganoiden und Herzmuskelgeweben.

Die Arbeitsgruppe präklinische Forschung entwickelt neue Therapieansätze für neurologische, insbesondere neurodegenerative Erkrankungen des Kindesalters. Diese Erkrankungsgruppe beinhaltet vornehmlich seltene Erkrankungen ohne existierende Therapien aber einem großen Therapiebedarf. Die Entwicklung von Therapieansätzen erfolgt dabei durch die Identifizierung sinnvoller, intrazellulärer Targets, die gezielt medikamentös beeinflusst werden können, um die Pathophysiologie umzukehren. Neben der Identifizierung spezifischer Targets kommen darüberhinaus Hochdurchsatzdrugscreeningverfahren zum Einsatz, um ungezielt therapeutisch Wirksame Substanzen zu ermitteln. Hierfür werden neue Analyseverfahren und Assays entwickelt, um ein sinnvolles therapeutisches Ansprechen in vitro messen zu können. Erkenntnisse aus diesen Ansätzen können auf andere neurodegenerative Erkrankungen auch des Erwachsenenalters übertragen werden, da es sich vielfach um ähnliche intrazelluläre Pathomechanismen handelt.